Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkcję genetycznie modyfikowanych kur zawierających w jajach sebelipazę alfa, którą wykorzystuje się do produkcji leku o nazwie Kanuma. Jest on niezbędny dla pacjentów z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (LAL), prowadzącym do choroby Wolmana lub choroby spichrzania estrów cholesterolu.

Niedobór lizosomalnej kwaśnej lipazy jest rzadką chorobą genetyczną, podczas której organizm nie produkuje odpowiedniej ilości enzymów. Ujawnia się nawet u dzieci w wieku około dwóch do czterech miesięcy i w poważnych przypadkach może prowadzić do śmierci niemowląt. W związku z zaburzeniami przemian cholesterolu dochodzi do gromadzenia się trójglicerydów oraz estrów cholesterolu w ilości zależnej od stopnia zaawansowania choroby. Zazwyczaj odkładają się one w wątrobie, śledzionie i naczyniach krwionośnych.

Obecnie leczy się objawy, a nie przyczynę choroby. To tutaj właśnie mogą pomóc kury, które zostały tak zmodyfikowane, aby wytwarzać jajka z białkiem zawierającym lizosomalną kwaśną lipazę. Dzięki stworzeniu tego leku, będzie można rozpocząć terapię zanim tłuszcze zaczną odkładać się w narządach chorych.

Warto pamiętać, że modyfikowane genetycznie kury dołączyły do innych, niezwykle pomocnych w medycynie zwierząt – kóz, które wytwarzają w mleku antykoagulant ATryn oraz królików produkujących lek  na wrodzony obrzęk naczynioruchowy (HAE).

Więcej informacji: 

http://www.iflscience.com/health-and-medicine/genetically-modified-chickens-approved-fda

http://www.nature.com/news/us-government-approves-transgenic-chicken-1.18985

Klaudia Majcher