W medycynie znanych jest wiele chorób, które pojawiają się w wyniku nieprawidłowego zwinięcia białka, spowodowanego błędami w translacji lub mutacjami genetycznymi. W końcu, po trzynastu latach prac nad lekiem, który przywracałby prawidłową funkcję protein, wyniki badań opublikowano w Proceedings of the National Academy of Sciences.
Źle sfałdowane białko może negatywnie oddziaływać na organizm na wiele sposobów, np. jako nieprawidłowy receptor, kanał czy też enzym, co w konsekwencji warunkuje wystąpienie choroby. Każda zmiana w konformacji struktur komórkowych jest katastrofalna dla organizmu.
W badaniu wykorzystano samców myszy z zaburzeniami płodności, wywołanymi mutacją receptora dla gonadoliberyny (GnRHR), który odpowiada za dojrzewanie i płodność organizmu. Mutacja zablokowała możliwość aktywacji GnRHR, co zaburzyło u nich produkcję spermy. Naukowcy zastosowali lek, zwany pharmacoperone, który sprawił, że nieprawidłowe białka wróciły do właściwej budowy i funkcji, a myszy stały się płodne.
Chociaż powyższa metoda jest już znana od jakiegoś czasu, w tym badaniu po raz pierwszy skutecznie zastosowano pharmacoperone w żywym organizmie. Daje to nadzieję na stworzenie terapii nowej generacji dla pacjentów cierpiących m.in. na chorobę Alzheimera.
Źródło:
http://www.pnas.org/content/early/2013/12/03/1315194110.abstract
Źródło zdjęcia: http://commons.wikimedia.org/wiki/File:Protein_folding.png
Klaudia Majcher
