Terapia genowa to rozwijająca się i intrygująca dziedzina nauki. Polega ona na oddziaływaniu na materiał genetyczny pacjenta. Najczęściej przy jej zastosowaniu wykorzystuje się wirusa pozbawionego możliwości wirulencji, który zawiera specyficzny gen lub geny (jest zrekombinowany). W konsekwencji doprowadza to do ekspresji białek przywracających właściwe funkcje organizmu lub działających przeciwko chorobie dotykającej pacjenta. Przede wszystkim wykorzystuje się ją w schorzeniach o podłożu genetycznym.
Dobrym przykładem choroby, gdzie zastosowanie terapii genowej mogłoby być bardzo skuteczne jest hemofilia. Jej objawy wynikają z niedoboru konkretnych białek, tzw. czynników krzepnięcia. W Medical College of Winconsin trzem psom cierpiących na hemofilię typu A do komórek macierzystych płytek krwi podano zrekombinowany wirus zawierający gen ITGA2B. Po dwóch i pół roku u dwóch z nich zaobserwowano wysoki poziom czynnika krzepnięcia VIII oraz nie stwierdzono u nich epizodów krwawień.
W terapii genowej szukano także alternatywy dla leczenia cukrzycy. W jednym z badań dwóm psom podano dwa geny. Razem miały doprowadzić do ekspresji białek będących swego rodzaju 'miernikiem glukozy', który regulował jej poziom we krwi. Po czterech latach od zastosowanej terapii u pacjentów nie stwierdzono żadnych objawów choroby a poziom glukozy we krwi ustabilizował się. Interesujące było to, że u tych psów funkcję wydzielniczą insuliny przejęły mioblasty.
Istnieje jeszcze wiele chorób, do których leczenia eksperymentalnie wykorzystywano terapię genową, np. schorzenia siatkówki, serca. Daje ona bardzo wiele możliwości, niestety jeszcze nigdy nie zastosowano jej na szeroką skalę.
Należy pamiętać, że terapia genowa nie zapobiega dziedziczeniu choroby. Ponadto nie zawsze jest skuteczna, a nawet w niektórych sytuacjach może przynosić odwrotny skutek. Znane są przypadki, gdzie jej zastosowanie wywołało nadmierną lub niekontrolowaną odpowiedz układu odpornościowego.
Dagmara Majewska
